Πριν από 30χρόνια ένας ενέσιμος χηλικός παράγοντας, η δεφεροξαμίνη, άρχισε να χορηγείται στους περισσότερους ασθενείς της Κύπρου και είχε ως αποτέλεσμα την παράταση ζωής τους.Παρόλα αυτά οι ασθενείς έφταναν τα 20 και τα 30 τους, οι καρδιοπάθειες εξαπλώνονταν και παρόλο η θεραπεία με την δεφεροξαμίνη ήταν ευρέως διαθέσιμη, η θνησιμότητα στην Κύπρο άρχιζε να αυξάνεται ξανά μέχρι και το 2000 οπότε και η κατάσταση άρχισε να αντιστρέφεται. Το 2000, η Ευρωπαϊκή Ένωσηενέκρινε τοFerriprox™(δεφεριπρόνη), ένα χηλικό παράγοντα που χρησιμοποιείται για τους ασθενείς που είτε έχουν ακολουθήσει ανεπαρκή θεραπεία με δεφεροξαμίνη είτε εμφάνισαν τοξικότητα στην δεφεροξαμίνη. Περίπου οι μισοί από τους ασθενείς σήμερα στην Κύπρο υποβάλλονται σε θεραπεία με δεφεριπρόνη, και σε πολλούς η θεραπεία γίνεται σε συνδυασμό με δεφεροξαμίνη Η θνησιμότητα που οφείλεται στη Θαλασσαιμία- η οποία αυξήθηκε μεταξύ του 1980 και 1999- έφτασε στο αποκορύφωμα των 6 θανάτων ανά 1000 άτομα τα χρόνια 1995-1999 και ξαφνικά παρατηρήθηκε μία μείωση κατά 2.5 θανάτους ανά 1000 άτομα την περίοδο μεταξύ 2000-2004. Αξίζει να σημειωθεί ότι κανείς από αυτούς δενοφειλόταν στη δεφεριπρόνη.

Η μελέτη που ερευνά αυτή την αλλαγή στη θνησιμότητα εκείνων που πάσχουν απόΘαλασσαίμιαδημοσιεύθηκε τον Ιούλιο του 2006 στο περιοδικό Haematologica.Δύο μήνες πριν τον Μάιο του 2006, στο τεύχος του Blood η Dr. Caterina Borgna-Pignatti και η ομάδα της ανέφεραν μία παρόμοια τάση στη νοσηρότητα και τη θνησιμότητα της νόσου σε θαλασσαιμικούς ασθενείς, σε 7 κέντρα Θαλασσαιμίας στην Ιταλία, από τον Ιανουάριο του 1995 έως τον Δεκέμβριο του 2003. Σε μία μελέτη φυσικής ιστορίας αναφέρθηκε ότι 52 ασθενείς που ακολουθούσαν θεραπεία με δεφεροξαμίνη, εμφάνισαν καρδιοπάθεια σε αντίθεση με τους ασθενείς που έπαιρνανδεφεριπρόνη. Δεκαπέντε από αυτούς τους ασθενείς που ακολουθούσαν θεραπεία με δεφεροξαμίνη πέθαναν ενώ δεν υπήρχαν ανάλογα περιστατικά στην ομάδα που λάμβανε δεφεριπρόνη.

Δυο τυχαιοποιημένες ελεγχόμενες κλινικές μελέτες που δημοσιεύθηκαν από τον Dr. Dudley Pennell και τους συνεργάτες του, έριξαν φως σε έναν από τους κυριότερους λόγους αυτών των αποτελεσμάτων. Έδειξαν ότι η δεφεριπρόνη ήταν πιο αποτελεσματική από την δεφεροξαμίνη όσον αφορά στην αποσιδήρωση του μυοκαρδίου. Η πρώτη μελέτη σύγκρινε τους δύο χηλικούς παράγοντες μεταξύ τους. Η δεύτερη, η οποία δημοσιεύτηκε τον Απρίλιο του 2007 στο περιοδικόCirculation, σύγκρινε τον συνδυασμό των δύο χηλικών παραγόντων μόνο με την δεφεροξαμίνη Και οι δύο μελέτες έδειξαν ότι ο κύριος λόγος της μείωσης των καρδιοπαθειών και της αύξησης της επιβίωσης είναι η μεγάλη ικανότητα της δεφεριπρόνη να απομακρύνει τον σίδηρο από την καρδιά και να μειώνει την τοξικότητα του σιδήρου σε ασθενείς με θαλασσαιμία όταν κάνουν μετάγγιση αίματος. Οι μελέτες δείχνουν πως μπορεί να υπάρχουν και άλλοι λόγοι που συνεισφέρουν στην προστασία της καρδιάς από την δεφεριπρόνη, μεταξύ των οποίωνη πρόληψη της τοξικότητας του σιδήρου στα καρδιακά κύτταρα ακόμη και πριν την απομάκρυνση του σιδήρου, καθώς και τα θετικά αποτελέσματα στα μεγαλύτερα αγγεία αίματος που έδειξαν θετική ενδοθηλιακή ανταπόκρισηστην δεφεριπρόνη σε σύγκριση με την δεφεροξαμίνη.

Το περασμένο Σαββατοκύριακο στην Πάφο συνεδρίασαν οι κύριοι ερευνητές μαζί με 100 επιπλέον ειδικούς στην θεραπεία της θαλασσαιμίας για να συζητήσουν αυτά τα αποτελέσματα και άλλα στοιχεία που ενδέχεται να βελτιώσουν τη θεραπεία όσων πάσχουν από θαλασσαιμία.

Εκτός από τις προφανείς ωφέλειες για τους ασθενείς – λιγότερες καρδιοπάθειες και αύξηση της επιβίωσης- ωφελείται και το σύστημα υγείας όταν οι ασθενείς παίρνουνδεφεριπρόνη επειδή η τιμή της είναι η ίδια με αυτή του πρώτου χηλικού παράγοντα που βγήκε σε διαθεσιμότητα 30 χρόνια πριν.

Σήμερα, στην Ευρώπη έχουν εγκριθεί τρεις χηλικοί παράγοντες για την αντιμετώπιση της αιμοσιδήρωσης σε ασθενείς που πάσχουν από θαλασσαιμία.Δύο από αυτούς κατασκευάζονται από τη Novartis στην Ελβετία. Το Desferal (δεφεροξαμίνη) το οποίοχορηγείται με μορφή νυχτερινών εγχύσεων και το Exjade (deferasirox), μία τ